间充质干细胞(Mesenchymal Stem Cells, MSCs)是一类具有自我更新能力和多向分化潜能的成体干细胞,广泛存在于骨髓、脂肪、脐带等多种人体组织中。MSC通过其独特的旁分泌和免疫调节机制,可发挥多种作用,包括组织损伤修复、造血支持、营养供给、激活内源性干/祖细胞、免疫调节、促进血管新生、抗纤维化等。
MSC作用机制
此外,MSC不表达组织相容性复合物(MHC)Ⅱ类分子,免疫原性低, 异体移植也不会引起免疫排斥反应。
目前临床研究表明,MSC在多种疾病治疗中展现出显著潜力,尤其在自身免疫性疾病和组织损伤性疾病领域。随着研究的不断深入,MSC有望在更多疾病治疗中发挥重要作用。
诱导多能干细胞(iPSC)具有无限扩增和易基因工程化改造的特性,所生产的iMSC均来源于同一个种子iPSC细胞,批次产量大、且获得iMSC质量更加稳定均一;同时在iPSC阶段进行基因修饰,可获得特定功能的iMSC。更重要的是,iPSC诱导分化得到的iMSC跟胎儿期的MSC更类似,是具备最强增殖功能和完全分化潜力的最“年轻”的MSC。
因此,可以说iPSC技术是开发“现货型”MSC疗法的重要创新方向。
“NCR100”治疗膝骨关节炎 (国内首个获批临床的iPSC来源MSC细胞产品)临床II期
“NCR101”治疗间质性肺病 (全球首个获批临床的iPSC来源基因修饰MSC细胞产品)临床I/II期