“NCR101”——首款基因修饰iMSC^plus

iPSC具备无限扩增的能力，可为现货型细胞治疗产品提供稳定且无限的种子细胞来源。“NCR101”作为iMSC产品，不仅能够实现规模化生产，还可以确保不同批次间iMSC的高度同质性，显著提高细胞治疗产品的一致性和可靠性。

更重要的是，“NCR101”利用iPSC易于基因工程化改造的特性，通过基因修饰技术进一步增强了iMSC疗效，可为ILD治疗提供更多可能性。

传统组织来源MSC vs. iMSC

值得注意的是，在ILD治疗领域，“NCR101”是首款获批临床的基因修饰MSC产品，也是首款获批的iMSC产品。

此前的临床研究可以发现，传统MSC多为组织来源，在规模化应用中存在诸多挑战。一方面，不同组织如脐带、骨髓、脂肪和牙髓来源的MSC，在表面标志物表达、免疫调节功能和增殖分化能力等方面表现出异质性；另一方面，这类MSC还面临一个根本性问题，即从单个组织分离获得的MSC数量与成人治疗所需的MSC数量相距甚远。

对于细胞疗法来说，最重要的就是在临床前端如何获得质量保证和数量充足的细胞药物，而iPSC技术相对来说就是比较理想的技术平台。相较于组织来源MSC，“NCR101”在产量、批间一致性和药效表达增强等方面具有显著的优势，展现出更优异的成药性。

从经济学角度来看，“NCR101”的生产工艺更易于标准化、规模化，能够大幅降低生产成本，契合中国医疗领域“降本增效”的政策方向。同时，其规模化生产能力可以更好地满足国内庞大的患者群体需求，降低治疗费用，减轻患者经济负担，具有显著的社会效益和经济优势。

此外，在治疗IPF（特发性肺纤维化）等罕见病领域，“NCR101”作为创新疗法，符合国家针对罕见病药物的政策支持，可享受优先审评、加速审批等政策支持，从而加快产品上市进程，尽早惠及患者。

中盛溯源专注于开发广泛可及的iPSC衍生细胞治疗产品。未来，将继续在抗炎修复、肿瘤免疫和再生医学三大领域持续推进多类细胞药物管线的研发。目前，“NCR100注射液”（iPSC来源间充质样细胞，iMSC）治疗膝骨关节炎已推进至2期临床；“NCR300注射液”（iPSC来源自然杀伤细胞，iNK）治疗骨髓增生异常综合征、预防allo-HSCT后AML复发处于1/2期临床，后续针对其他适应症的iPSC来源细胞也将陆续进入注册临床试验阶段。