service@nuwacell.com
联系我们 邮箱
关于我们

联系我们

销售热线:400-888-3920

地址:合肥市高新区创新大道2800号创新产业园二期H3栋

Email:service@nuwacell.com

行业新闻

iPSC为“现货”细胞药物产业化提供动力

2019/06/24

近日,美国FATE公司宣布首位接受FT500(iPSC衍生的NK细胞)治疗的患者成功完成了初步安全性评估。该患者接受了3次FT500每周一次给药,治疗周期耐受良好,在初始28天观察期内未报告剂量限制性毒性或严重不良事件。这是获得美国FDA批准的首次对iPSC衍生细胞产品进行的临床试验。

 

 

作为生物医药行业发展最迅速的领域之一,基于细胞的免疫疗法已经成为近年来抗肿瘤研究领域中备受关注的前沿热点。2017年美国FDA先后批准两款CAR-T产品上市,开启了肿瘤免疫治疗的新时代,免疫细胞治疗产品有望成为未来治疗癌症最重要的主流方向。然而,目前已上市及大部分在研的免疫细胞治疗都是极具个性化的疗法,生产制备时间长,体外扩增数量有限,且价格昂贵,难以满足广大癌症患者的需求。这就需要开发一种通用的“现货”细胞产品,随需随用。

 

 

iPSC为获得通用型细胞免疫治疗产品提供有效解决途径。和胚胎干细胞(ESC)相似,iPSC具有无限的增值能力与多向分化的潜能,从单一的iPSC细胞系即可获得成千上万治疗剂量的细胞产品,并解决细胞产品制备成本昂贵且耗时问题,这使得细胞治疗产品可以“现货”供应,可按照药品进行管理,有利于细胞产品的产业化发展。

 

 

当然,目前iPSC衍生细胞产品产业化应用仍任重而道远。同种异体细胞移植免疫排斥是首先需要解决的问题。不同个体 HLA 的特异性是异体细胞治疗时产生免疫排斥反应的主要原因。通过高频 HLA 单倍型纯合供体,或基因编辑技术敲除免疫相关基因等方法可获得通用型iPSC细胞为临床应用免疫排斥问题提供有效解决方案。另外,通过对细胞产品不断优化及严格质控,保障细胞产品临床应用安全。未来,以iPSC为基础的“现货”细胞药物将成为发展方向。

 

 

目前全球已有多家生物医药企业正在开发iPSC衍生的细胞药物。如澳大利亚的Cynata Therapeutics公司在英国完成了世界上第一个iPSC来源的MSC产品治疗移植物抗宿主病的I期临床试验。在日本,武田制药与诺奖得主山中伸弥团队合作,致力于在日本将“现货”iPSC的衍生疗法推向临床。在中国,俞君英博士(人类iPSC发明人之一)及其团队同样致力于人类iPSC来源细胞药物的标准化生产和应用。


未来,在科学家们不懈努力之下,iPSC在促进(干)细胞医疗产业化发展方面必将大放异彩。

 

参考文献:

Crow D. Could iPSCs Enable “Off-the-Shelf” Cell Therapy? 【J】Cell. 2019 Jun 13;177(7):1667-1669.