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iPSC分化为间充质干细胞的临床应用

 

什么是MSC
间充质干细胞(MSC)作为一种成体干细胞,除具有分化为硬骨,软骨和脂肪组织的潜能外,还有较强的免疫调控功能。现阶段,已有很多基于MSC的临床实验正在开展,主要用于器官移植后移植物抗宿主病(GvHD)、组织损伤的修复(如硬骨、软骨损伤)、自身免疫性疾病(如系统性红斑狼疮、炎性肠炎等疾病的治疗),以及作为基因治疗的载体。


MSC 应用的现状
现阶段国内MSC疗法的细胞来源主要分为自体来源(骨髓、脂肪组织等)和异体来源(脐带、胎盘等)两种。但是,使用自体或异体来源的MSC,普遍存在着一些问题:
(1)难以取材(特别是骨髓);
(2)保存期限较短;
(3)随年龄增大MSC数量和扩增潜力显著降低,体外扩增更会加速MSC老化;
(4)随年龄增大MSC分化潜力大幅衰退(取自年轻人的MSC易分化成软骨等细胞,而取自老人的MSC分化倾向于脂肪细胞);
(5)制备过程不易质控(不同个体和同一个体不同组织器官部位来源的MSC差异非常大,无法预知)。
这些缺点很大程度上导致了成体来源的MSC疗效的不稳定性。

 

iPSC 来源MSC 的优势
中盛溯源计划通过诱导多能干细胞(iPSC)技术工业化制备MSC,以解决现存问题并实现MSC疗法的标准化和可控性。iPSC具有无限增殖特性,可以通过增加初始iPSC数量的方法来制备具备胚胎或初生婴儿时期最强增殖功能和完全分化潜力的最“年轻”的MSC,无须通过过度增殖MSC达到需要的细胞数量。此外,通过优化生产工艺,我们可以生产具备分化倾向的MSC,并将之用于特定疾病的治疗,例如,制备更易分化成软骨的MSC用于治疗类风湿性关节炎。并且,我们的细胞来源是中国人群HLA配型的iPSC,可以最大限度的降低或避免免疫排斥反应。通过cGMP标准条件下的工业化大规模生产,中盛溯源可以制备一系列高度均一、特性稳定和质量可控的MSC,用于针对不同疾病的临床治疗,提高细胞治疗的有效率和稳定性。