iPSC分化为间充质干细胞的临床应用-细胞医疗-中盛溯源
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iPSC分化为间充质干细胞的临床应用


什么是MSC


间充质干细胞(MSC)是一种成体干细胞,具有分化为硬骨,软骨和脂肪组织的潜能,并具有较强的免疫调控功能。


MSC临床应用方向


现阶段,已有很多基于MSC的临床实验正在开展,主要应用于组织损伤修复(如硬骨、软骨损伤)、自身免疫性疾病(如系统性红斑狼疮、炎性肠炎)、器官移植后移植物抗宿主病(GvHD)、心血管疾病(如脑卒中、心肌梗死)、神经系统疾病(如阿尔茨海默症)等,以及作为基因治疗的载体。


MSC 应用的现状


现阶段国内MSC疗法的细胞来源主要分为自体来源(骨髓、脂肪组织等)和异体来源(脐带、胎盘等)两种。但是,使用自体或异体来源的MSC,普遍存在着一些问题:
(1)难以取材(特别是骨髓);
(2)保存期限较短;
(3)随年龄增大MSC数量和扩增潜力显著降低,体外扩增更会加速MSC老化;
(4)随年龄增大MSC分化潜力大幅衰退(取自年轻人的MSC易分化成软骨等细胞,而取自老人的MSC分化倾向于脂肪细胞);
(5)制备过程不易质控(不同个体和同一个体不同组织器官部位来源的MSC差异非常大,无法预知)。
这些缺点很大程度上导致了成体来源的MSC疗效的不稳定性。


iPSC 来源MSC 的优势



中盛溯源计划通过诱导多能干细胞(iPSC)技术工业化制备iMSC,以解决现存问题并实现MSC疗法的标准化和可控性。iPSC具有无限增殖特性,可以通过增加初始iPSC数量的方法来制备具备胚胎或初生婴儿时期最强增殖功能和完全分化潜力的最“年轻”的iMSC,无须通过过度增殖MSC达到需要的细胞数量。此外,通过优化生产工艺,我们可以生产具备分化倾向的iMSC,并将之用于特定疾病的治疗,例如,制备更易分化成软骨的iMSC用于治疗类风湿性关节炎。在药品GMP标准下工业化、大规模生产制备的iMSC,可用于不同疾病的临床治疗,并提高细胞治疗的有效率和稳定性。


iPSC 来源MSC的研发进展


目前国际上已经开展iPSC来源MSC的临床治疗,澳大利亚Cynata Therapeutics 公司4款iPSC来源MSC产品获得IND批准。适应症包括移植物抗宿主病,于2018年完成I期临床试验,两年随访总生存率达60%,无与治疗相关的严重不良事件,现已进入临床Ⅱ期研究;严重肢体缺血,目前临床试验进入Ⅱ期;骨关节炎,已于近期顺利进入Ⅲ期临床;iMSC还被批准用于治疗COVID-19的临床试验。


中盛溯源依托成熟顶尖的iPSC技术,已经制备出高度均一、特性稳定、质量可控的iMSC,将开展多个适应症的临床研究,弥补国内iPSC来源细胞药物的空白。